Description

CM de 20h :

Rappels et/ou développement des thèmes suivants : biotechnologies et secteur pharmaceutique, les pathologies humaines à composante génétique, analyse du génome et de ses variations, techniques et intérêts (PCR, séquençage), analyse de l’expression des gènes, techniques et intérêts (RT-qPCR, RNAseq), modèles génétiques des pathologies, biomédicaments: protéines thérapeutiques, stratégie de production des protéines thérapeutiques (bioproduction), biomédicaments: à base d’oligonucléotides (ASOs, siRNAs, ARNm), thérapies cellulaires, thérapies géniques, évolutions (édition du génome).

Les attendus de l’enseignement sont que les étudiants approfondissent les notions acquises en DFGSP2 et qu’ils développent des compétences théoriques, notamment dans la stratégie de bioproduction des protéines recombinantes à usage thérapeutique.

Compétences visées

Compétences liées à la discipline

Être capable de :

Connaître les biomédicaments et la place des biotechnologies dans le domaine pharmaceutique

• Définir les termes associés au domaine de la biotechnologie pharmaceutique : biotechnologie, biomédicament, biosimilaire, outil de diagnostic, OGM, protéine recombinante, thérapie génique, thérapie cellulaire, thérapie à base d'ARN, …

• Lister les différents types de biomédicaments (et outils de diagnostic) et reconnaître le principe de leur utilisation

• Expliquer le mécanisme d'action des biomédicaments ainsi que l'utilité des tests de diagnostic moléculaire
• Identifier la place des biotechnologies dans le domaine pharmaceutique (part des biomédicaments, spécificités, maladies ciblées, coût, …)

Expliquer la physiologie et la physiopathologie/Décrire et interpréter un diagnostic (moléculaire)

• Décrire la structure, la diversité et les fonctions des biomolécules

• Décrire l'organisation du génome, sa fonction et sa dynamique (polymorphismes, mutations)

• Reconnaître et décrire les facteurs de risque des principales pathologies (notamment composante génétique)

• Décrire les différents types de variations génétiques et expliquer leur implication dans les pathologies humaines

• Distinguer le diagnostic direct du diagnostic indirect et citer des exemples de techniques correspondantes (PCR, séquençage)
• Expliquer le principe des méthodes de PCR et de séquençage utilisées pour le diagnostic moléculaire

Maîtriser les étapes de développement, de production et de contrôle des biomédicaments

• Décrire, expliquer leur principe et illustrer les méthodes de découverte, d'optimisation et de production industrielle des substances actives (biomédicaments)

• Définir, expliquer, analyser une stratégie de production de protéines à usage thérapeutique (clonage (types de vecteurs, caractéristiques, usages), expression constitutive ou inductible dans un système procaryote ou eucaryote (cellules hôtes, avantages et limites des principaux systèmes d’expression), purification (étiquettes, méthodes))

• Expliquer le principe des méthodes expérimentales utilisées tout au long du développement du médicament (biologique et chimique) pour identifier et valider les cibles thérapeutiques, identifier les candidats médicaments, cribler pour des molécules agissant sur la cible, identifier des biomarqueurs, développer des modèles animaux, stratifier les patients (séquençage, RNAseq, RT-qPCR, édition du génome CRISPR/Cas9, ...)

Disciplines

• Sciences biologiques, fondamentales et cliniques

Bibliographie

Des articles scientifiques et des liens vers des sites Internet permettant d’illustrer le cours et de stimuler la réflexion seront proposés au cours de l’enseignement magistral et de l’enseignement dirigé.
 

Contacts

Responsable(s) de l'enseignement

• Maria Zeniou-Meyer